Science醫(yī)學：北京大學客座教授解析治療蛋白

文章的通訊作者之一是北京大學分子醫(yī)學研究所鈣信號實驗室客座教授馬建杰博士（Jianjie Ma，音譯），他早年畢業(yè)于武漢大學，后1989年于貝勒醫(yī)學院獲得博士學位，2000年曾作為訪問學者在東京大學進行研究，目前除擔任UMDNJ教授，還擔任北京大學客座教授。

細胞膜（cell membrane）又稱細胞質膜（plasma membrane），即細胞表面的一層薄膜。有時稱為細胞外膜或原生質膜。主要結構成份一般是蛋白質占60%-80%，類脂占20%-40%，碳水化合物約占5%（分布在類脂和蛋白質之間）。細胞膜會由于自由基等因素遭到損傷，細胞膜修復是維持細胞完整性和有效細胞功能的一個重要過程。

MG53蛋白是肌特異性TRIM家族蛋白，在細胞膜修復過程中扮演了重要角色，這種蛋白具有三個特定模序結構，能共同結合在細胞不再需要的蛋白上，將這些蛋白帶上泛素標記以便降解。

在這篇文章中，研究人員分析了組織修復和再生醫(yī)學中MG23蛋白靶向的平移值，指出在細胞外部給予重組MG53蛋白可修復細胞膜損傷，從而為組織修復和再生醫(yī)學提供了新的轉化醫(yī)學價值。

雖然天然的MG53蛋白主要存在于骨骼肌和心肌組織中，但是也在非肌肉細胞中表現出針對細胞損傷的保護性作用，而且除了MG53在細胞內的作用，對于細胞膜上損傷，MG53檢測到信號也能修復這種損傷。

研究人員利用從大腸桿菌發(fā)酵純化得到的重組人MG53（rhMG53）進行了深入試驗，發(fā)現這種重組蛋白能對化工，機械，或紫外線造成的肌肉和非肌肉細胞損傷，提供不同劑量的保護作用。對MDX營養(yǎng)不良小鼠模型，通過多種途徑注射rhMG53可降低肌肉病變。

這些研究結果表明，MG53可作為治療學蛋白，靶向細胞膜進行修復，這說明了這種蛋白在細胞膜修復缺陷人類疾病方面具有極大的潛力。

馬教授研究組圍繞MG53蛋白展開了許多研究，去年他們也曾發(fā)表論文，發(fā)現當肌肉細胞膜因炎癥等受到損傷時，一種肌肉特異性家族蛋白成員：MG53蛋白會發(fā)揮修復細胞膜的作用。

研究人員在小鼠中缺失了MG53蛋白的基因，結果發(fā)現這些小鼠肌肉逐漸萎縮，出現了類似肌肉萎縮癥的癥狀。也就是說，人類的肌肉萎縮癥或許也和這個基因有關。這一發(fā)現可能有助于促進新治療法的研究。

來自美國新澤西羅伯特伍德*醫(yī)學院，北京大學的研究人員發(fā)表了題為“Recombinant MG53 Protein Modulates Therapeutic Cell Membrane Repair in Treatment of Muscular Dystrophy”的文章，發(fā)現了一種與細胞膜修復有關的蛋白能用于肌營養(yǎng)不良等方面疾病的治療，相關成果公布在Science-Translational Medicine上。

2010年，美國科學促進會（AAAS）創(chuàng)辦了新周刊：《Science-Translational Medicine》，由美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）前任院長伊萊亞斯·瑞爾霍尼出任期刊的科學顧問，周刊主要關注加速將我們在生物機制研究領域的驚人進展轉化為預防和治療人類疾病的新方法。